國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海成功。

當?shù)貢r間2月28日，傳奇生物科技股份有限公司（NASDAQ: LEGN，傳奇生物）在美國宣布，其自主研發(fā)的細胞治療產(chǎn)品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI，簡稱Cilta-cel）獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市， 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體。

這是傳奇生物首款獲批上市的產(chǎn)品，是首款獲得FDA批準的國產(chǎn)CAR-T細胞療法，也是全球第二款獲批上市的 BCMA 靶向 CAR-T 療法。今年2月10日，信達生物PD-1腫瘤藥闖關(guān)FDA遇挫，而此次CAR-T療法獲批，成為中國創(chuàng)新藥出海注入了信心。

CAR-T療法主要是通過基因工程技術(shù)，人工改造腫瘤患者的T淋巴細胞，在體外大量培養(yǎng)后生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內(nèi)用以攻擊癌細胞，進而達到治療疾病的目標。與傳統(tǒng)的化療、放療、靶向等腫瘤治療方向相比，CAR-T療法讓腫瘤有了治愈的可能，更有說法稱其為“神藥”。

傳奇生物的CARVYKTI是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重0.5-1.0×106個CAR-T細胞。

此次CARVYKTI的獲批主要基于關(guān)鍵性臨床1b/2期 CARTITUDE-1研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，Cilta-cel在既往接受過四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出高達98%的總緩解率。

公開資料顯示，全球已經(jīng)有7款CAR-T療法獲批，其中有兩款在中國獲批，包括復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液，均于2021年獲批，因此2021年被稱為中國CAR-T療法商業(yè)化元年。傳奇生物的西達基奧侖賽在國內(nèi)還處于臨床階段，于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。

華創(chuàng)證券研報資料CAR-T療法價格不菲，兩款已經(jīng)在國內(nèi)獲批的產(chǎn)品價格均達到百萬元一針。業(yè)內(nèi)有消息稱，傳奇生物的西達基奧侖賽價格超過46萬美元。對于上述消息，傳奇生物向澎湃新聞記者強調(diào)，目前價格還不會公布。如何擴大CAR-T療法的可及性，此前傳奇生物在接受澎湃新聞記者采訪時表示，降低CAR-T產(chǎn)品的高昂定價問題可以從兩個方向著手，一是國產(chǎn)化替代，二是通用型CAR-T技術(shù)發(fā)展，減少病患的治療時間的同時，還可以減輕在患病過程中的痛苦。

傳奇生物成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司。此外，該公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。傳奇生物美股盤后大漲超12%。

(本文來自澎湃新聞，更多原創(chuàng)資訊請下載“澎湃新聞”APP)

標簽：